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一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中,来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们公布了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究人员对儿童早衰症进行了研究,这是一种导致儿童迅速衰老的遗传性疾病,目前科学家们开发出的第二代CRISPR基因编辑技术—碱基编辑(base editing)已经在小鼠机体中进行了成功测试,在这一新型CRISPR技术的帮助下,研究人员z1终或有望纠正人类的终生遗传性疾病,包括儿童早衰症等。

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